به گزارش بیبیسی دانشمندان چینی در دانشگاه سون یات-سن از شیوهای به نام «ویرایش باز» (base editing) استفاده کردند تا یک خطای واحد در سه میلیارد «حرف» تشکیلدهنده کد ژنتیکی ما که عامل ایجاد تالاسمی بتا است، را تصحیح کنند و بهاینترتیب این بیماری از آنها رفع شود. البته این رویانها در رحم کاشته نشدند.
این دانشمندان میگویند روششان در آینده میتواند برای درمان طیفی از بیماریهای وراثتی به کار رود.
در شیوه مورداستفاده پژوهشگران چینی، واحدهای ساختمانی بنیادی DNA یعنی ۴ مولکول باز به نامهای شیمیایی آدنین، سیتوزین، گوانین و تیمین تغییر داده میشوند. این بازها معمولاً با حرف اول نامشان شناخته میشوند،A، C، G، T. همه دستورات برای ساختن و کار کردن بدن انسانی در ترکیبهای این بازها رمزبندی میشود.
تالاسمی بتا یک بیماری خونی بالقوه مرگبار ناشی از تغییر یک باز منفرد در کد ژنتیکی فرد است که اصطلاحاً آن را «جهش نقطهای» مینامند. دانشمندان چینی درواقع این جهش را تصحیح کردند.
آنان DNA را برای یافتن این خطا اسکن کردند و بعد با تبدیل یک باز G به باز A خطای ژنتیکی را تصحیح کردند.
جونجیو هوانگ یکی از این پژوهشگران گفت: «ما برای نخستین بار امکانپذیر بودن علاج یک بیماری ژنتیکی در رویان انسانی را با تکنیک ویرایش باز ثابت کردیم.»
به گفته او این پژوهش مسیرهای نوینی را برای درمان بیماران و پیشگیری از ابتلای نوزادان به تالاسمی بتا و سایر بیماریهای وراثتی میگشاید.
دانشمندان چینی تجربیاتشان بر روی بافتهای برداشتهشده از یک بیمار مبتلابه تالاسمی انجام دادند و رویانهای انسانی را با روش شبیهسازی یا دودمانسازی ایجاد کردند.