براساس گزارش گاردين، اولين دوره درمان باليني انساني با استفاده از دارويي آزمايشي كه براي مقابله با بيماري هانتينگتون طراحي و ساخته شده‌است، با موفقيتي فراتر از حد انتظار دانشمندان مواجه شد.
نتايج اين دوره آزمايشي كه با مشاركت 64 بيمار مبتلا به هانتينگتون كه در مراحل اوليه بيماري به سر مي‌بردند انجام شد، دارويي تزريقي به نام IONIS-HTTRx توانست با موفقيت از تعداد پروتئين عامل ابتلا به اين بيماري در سيستم عصبي بيمار بكاهد. به گفته سارا تبريزي محقق ارشد اين پروژه در مركز بيماري هانتينگتون كالج لندن، نتايج اين آزمايش از اهميت بالايي براي بيماران هانتينگتون و خانواده آنها برخوردار است. به گفته وي اين دارو توانسته براي اولين‌بار از مقدار پروتئين‌هاي مسموم و عامل بيماري در سيستم عصبي بيمار بكاهد بدون اينكه عوارض جانبي داشته باشد.
اين دارو به واسطه تزريق درون مايع نخاعي وارد بدن مي‌شود تا به مغز برسد. بيش از يك دهه است كه محققان درحال مطالعه و ساخت اين دارو هستند اما تا به امروز اطلاعي از نوع اثرگذاري آن بر پروتئين عامل هانتينگتون در بدن انسان نداشتند.
هانتینگون نوعي بيماري تهاجمي و پيش‌رونده مغزي است كه منجر به ايجاد حركات خارج از كنترل، مشكلات احساسي و اختلالات شناختي شده و بيشتر افراد مبتلا به اين بيماري به جنون و مرگ زودرس دچار مي‌شوند. اين بيماري به واسطه جهش ژنتيكي در ژن هانتينگتين يا HTT و ايجاد پروتئين هانتينگتين آغاز مي‌شود،اين پروتئين به تكه‌هاي مسمومي تبديل شده و سپس با نورون‌ها پيوند خورده و مانع از فعاليت آنها مي‌شود.
IONIS-HTTRx دارويي ضدانسداد است كه هدف آن خاموش كردن ژن هانتينگتين و جلوگيري از ايجاد پروتئين مخرب هانتينگتين است. در آزمايش‌هاي انجام شده، بيماراني كه دوزهاي بالايي از اين دارو دريافت كردند مقدار كمتري از پروتئين بيماري در آنها ديده شد. اين اولين‌باري است كه چنين تاثير درماني در بيماران مبتلا به هانتينگتون ديده شده‌است.به گفته تبريزي شايد اين كشف مهمترين لحظه در تاريخ بيماري هانتينگتون، پس از شناسايي ژن عامل بيماري باشد.
مرحله بعد يافتن پاسخ اين پرسش است كه آيا اين دارو توانايي از بين بردن نشانه‌هاي بيماري هانتينگتون را نيز دارد؟ و براي يافتن اين پاسخ بايد آزمايش‌هاي وسيع‌تري روي بيماران انجام شود.
محققان اميدوارند اين تكنيك درماني روزي بتواند مانع از بيماري شدن مبتلايان به هانتينگتون و بروز نشانه‌هاي بيماري در آنها شود. علاوه بر هانتينگتون محققان معتقدند موفقيت اوليه اين دارو بيانگر اين موضوع است كه طب خاموش‌كننده ژن تا چه اندازه قدرتمند است و اين به معني آن است كه امكان درمان بيماري‌هاي ژنتيكي ديگري مانند آلزايمر و پاركينسون نيز ايجاد خواهد شد.