کارآزمایی‌های بالینی جمع‌آوری داده‌ها در مورد داروها یا شیوه‌های درمانی جدید را امکان‌پذیر می‌کنند.
هنگامی کارآزمایی بالینی برای یک فرآورده دارویی بر روی انسان‌ها انجام می‌شود که اطلاعات قانع‌کننده‌ای از کیفیت این فرآورده و ایمنی غیربالینی آن جمع‌آوری شده باشد، و تاییدیه مقامات بهداشتی یا کمیته اخلاق پژوهشی در کشوری که این پژوهش در آن انجام می‌شود، کسب شده باشد.
بسته به نوع فراورده و مرحله تولید دارو، محققان داوطلبان سالم و/یا بیماران را وارد بررسی‌های کوچک پایلوت (مقدماتی) می‌کنند، و به دنبال آن بررسی‌های در مقیاس بزرگتر بر روی بیماران انجام می‌شود که اغلب در آنها اثرات فراورده جدید با دارویی که در حال حاضر برای آن بیماری تجویز می‌شود، مورد مقایسه قرار می‌گیرد.
کارآزمایی‌های بالینی شامل هر دو نوع بررسی مشاهده‌ای و مداخله‌ای می‌شوند.
بررسی‌های مداخله‌ای آنهایی هستند که در آنها آزمودنی‌ها بوسیله محقق بر روی درمان یا مداخله دیگری گذاشته می‌شوند و پیامدهای آنها اندازه‌گیری می‌شوند. بررسی‌های مشاهده‌ای آنهایی هستند که در آنها افراد مورد مشاهده قرار می‌گیرند و پیامدها بوسیله محققان اندازه‌گیری می‌شوند.
در حالی که داده‌های مثبت در مورد ایمنی و کارآیی دارو جمع‌آوری می‌شود، به طور معمول شمار بیماران مورد بررسی افزایش می‌یابد. کارآزمایی‌های بالینی از لحاظ اندازه از کارآزمایی‌هایی که در یک مرکز منفرد در یک کشور انجام می‌شوند تا کارآزمایی‌های چندمرکزی در کشورهای متعدد متفاوت هستند.
با توجه سرمایه‌گذاری هنگفتی که یک انجام یک رشته کامل از کارآزمایی‌های بالینی به آن نیاز دارد،معمولا هزینه لازم برای کارکنان و سرویس‌ها در یک کارآزمایی بالینی بوسیله حامی مالی تامین می‌شود که ممکن است یک شرکت داروسازی یا بیوتکنولوژی سازنده داروی مورد بررسی باشد.
با توجه به اینکه تنوع وظایف مورد نیاز در کارآزمایی‌ها بالینی معمولا فراتر از منابع حامی مالی است، اغلب این کارآزمایی‌ها بوسیله یک شریک برون‌سپاری‌شده ماننند یک سازمان پژوهشی طرف قرارداد (CRO) انجام می‌شوند.
پزوتکل کارآزمایی بالینی
هر کارآزمایی بالینی دارای یک پروتکل، یا طرح عمل برای اجرای کارآزمایی است. این طرح توصیف‌کننده کارهایی که در این بررسی انجام می‌شود، چگونگی اجرای آنها، و علت نیاز به هر بخش بررسی است.
هر بررسی قواعد خاص خودش را در مورد افرادی که می‌توانند در آن شرکت کنند، دارد.
برخی از بررسی ها نیاز به داوطلبانی مبتلا به یک بیماری معین هستند. برخی از آنها نیاز به افراد سالم دارند. برخی تنها به مردان یا تنها زنان نیاز دارند.
در آمریکا باید یک کمیته مستقل از پزشکان، متخصصان آمار و اعضای اجتماع این پروتکل را تصویب و بر آن نظارت کنند. این کمیته باید اطمینان حاصل کند که خطرات کارآزمایی بالینی موردنظر اندک است و منافع بالقوه آن ارزشمند است.
انواع کارآزمایی‌های بالینی
کارآزمایی‌های درمانی: این نوع کارآزمایی‌ها درمان‌های تجربی، ترکیب‌های جدید دارویی، یا رویکردهای جدید به جراحی یا پرتودرمانی را به آزمون می‌گذارند.
کارآزمایی‌های پیشگیری: این کارآزمایی‌های به دنبال راه‌های بهتر برای پیشگیری از بیماری در افرادی هستند که هرگز مبتلا به بیماری نبوده‌اند یا باید از بازگشت بیماری در آنها جلوگیری کرد.
کارآزمایی‌های تشخیصی: این نوع کارآزمایی‌ها برای یافتن آزمون‌ها یا شیوه‌های بهتر برای تشخیص‌دادن یک بیماری یا عارضه معین به کار می‌روند.
کارازمایی‌هایی غربالگری: این کارآزمایی‌های بهترین روش برای بیماریابی جمعی (غربالگری) بیماری‌ها یا عوارض بهداشتی معین را می‌آزمایند.
کارآزمایی‌های کیفیت زندگی (کارآزمایی‌های مراقبت حمایتی): این کارآزمایی‌ها شیوه‌هایی را برای افزایش راحتی یا کیفیت زندگی افراد مبتلا به بیماری مزمن جستجو می‌کنند.
مراحل یا فازهای کارآزمایی بالینی
کارآزمایی‌های بالینی در چند فاز اجرا می‌شوند. کارآزمایی‌های بالینی در هر فاز دارای مقصد متفاوت هستند و به دانشمندان کمک می‌کنند که به سوالات متفاوت پاسخ دهند.
کارآزمایی‌های فاز I (مرحله اول) : پژوهشگران در این مرحله یک داروی یا شیوه درمانی تجربی را بر روی گروه کوچکی از افراد ( برای مثال ۲۰ تا ۸۰ نفر) برای اولین بار برای ارزیابی ایمنی آن، تعیین دامنه ایمن دوز آن، و شناسایی اثرات جانبی آن به آزمایش می‌گذارند.
کارآزمایی بالینی فاز II (مرحله دوم): در این مرحله دارو یا شیوه درمانی تجربی برای گروه بزرگتری از افراد ( مثلا ۱۰۰ تا ۳۰۰ نفر) تجویز می‌شود تا معلوم شود که آیا موثر است یا نه، و ایمنی آن بیشتر ارزیابی شود.
کارآزمایی‌های فاز III: (مرحله سوم) در این مرحله داروی یا شیوه درمانی تجربی مورد بررسی برای گروه بزرگتری از افراد (مثلا ۱۰۰۰ تا ۳۰۰۰ نفر) تجویز می‌شود تا تاثیربخشی آن ثابت شود، عوارض جانبی آن مورد پایش قرار گیرد، این دارو یا شیوه درمانی جدید با درمان‌های به طور رایج استفاده برای آن بیماری مورد مقایسه قرار گیرد، و اطلاعاتی جمع‌آوری شود که امکان استفاده ایمن از دارو یا درمان تجربی را فراهم کند.
کارآزمایی‌های فاز IV (مرحله چهارم) : این مرحله شامل بررسی‌های پس از وارد شدن دارو یا شیوه درمانی جدید به بازار است که برای کسب اطلاعات اضافی از جمله خطرات، منافع و مصرف بهینه دارو انجام می‌شود.
ایده‌های انجام کارآزمایی‌های بالینی از کجا می‌آیند؟
ایده‌های کارآزمایی‌های بالینی معمولا بوسیله پژوهشگران ارائه می‌شود.
پس از اینکه پژوهشگران درمان‌های یا شیوه‌های درمانی جدید را در آزمایشگاه و در حیوانات آزمایشگاهی آزمودند، و درمان‌های تجربی که بهترین نتایج آزمایشگاهی را داشته‌اند به مرحله کارآزمایی بالینی وارد می‌شوند.
در جریان کارآزمایی بالینی اطلاعات بیشتری درباره این درمان تجربی، خطرات آن و چگونگی تاثیر یا عدم تاثیر آن به دست می‌آید.
حامیان مالی کارآزمایی‌های بالینی
کارآزمایی‌های بالینی بوسیله سازمان‌ها و افراد گوناگونی حمایت مالی می‌شوند، از جمله پزشکان، گروه‌های داوطلب، و شرکت‌های دارویی. همچنین سازمان‌های دولتی در کشورها مانند «موسسه‌های ملی بهداشت» (NIH) در آمریکا. ممکن است حامی مالی کارآزمایی‌ها باشند.
کارآزمایی‌های بالینی ممکن است در محل‌های گوناگون مانند بیمارستان‌ها، دانشگاه‌ها، مطب دکترها، کلینیک‌های عمومی انجام شوند.
دارونما و گروه کنترل در کارآزمایی بالینی
دارونما (پلاسبو): یک قرص، مایع، یا پودر بی‌اثر است که هیچ ارزش درمانی ندارد. در کارآزمایی‌های بالینی، درمان‌های تجربی اغلب با دارونماها مورد مقایسه قرار می‌گیرند تا تاثیربخشی درمان تجربی مورد ارزیابی قرار گیرد. در برخی از بررسی‌ها افرادی که در گروه کنترل (شاهد) قرار دارند، به جای داروی یا درمان تجربی فعال دارونما دریافت می‌کنند.
کنترل (یا شاهد): استانداردی است که بوسیله آن مشاهدات تجربی مورد ارزیابی قرار می‌گیرند. در بسیاری از کارآزمایی‌های بالینی، گروهی از بیماران دارو دارو یا درمان تجربی را دریافت می‌کنند (case group)، در حالیکه «گروه کنترل» (control group)، یا درمان استاندارد رایج برای آن بیماری یا دارونما دریافت می‌کنند.
رضایت آگاهانه
رضایت آگاهانه (informed consent)، فرآیندی است که در آن حقایق اصلی در مورد کارآزمایی بالینی به فردی که داوطلب شرکت در آن به عنوان آزمودنی است، آموخته می‌شود، تا او تصمیم بگیرد در این کارآزمایی شرکت کند یا نه.
رضایت آگاهانه همچنین یک فرآیند مداوم در طول بررسی است تا اطلاعات لازم برای افراد مورد آزمایش فراهم آید.