به گزارش رويترز سازمان دارویی اروپا (EMA) روز جمعه این درمان به نام استریمولیس (Stremvelis) را برای گروهی کوچکی از کودکان مبتلا به بیماری «اي‌دي‌اي -نقصان ترکیبی ایمنی» (ADA-SCID) تأیید کرده است که هیچ دهنده مغز استخوان سازگاری برایشان وجود ندارد.
هر سال حدود 15 کودک در اروپا با این اختلال ژنتیکی بسیار نادر به دنیا می‌آیند که باعث می‌شود آنان نتوانند یک نوع سلول سفید خون را بسازند. این کودکان ندرتاً بیش از دو سال زنده می‌مانند، مگر اینکه کارکرد ایمنی با پیوند مغز استخوان مناسب بازیابی شود.
SCID را گاهی بیماری «نوزاد حبابی» می‌نامند، چراکه دستگاه ایمنی کودکان متولدشده با این بیماری آن‌قدر ضعیف است که آنان مجبورند در محیط‌های عاری از میکروب زندگی کنند.
انتظار می‌رود که استریمولیس در یکی دو ماه آینده مجوز بازاریابی رسمی را از کمیسیون اروپا دریافت کند و به‌این‌ترتیب به دومین ژن‌درمانی بدل می‌شود که پس از درمان گلیبرا (Glybera) ساخت شرکت UniQure برای درمان یک عارضه نادر خونی بزرگسالان، در اروپا به تأیید رسیده است.
سازمان غذا و داروی آمریکا هنوز هیچ کدام از این ژن‌درمانی را تأیید نکرده است، اما شمار فزاینده‌ای شرکت‌های بیوتکنولوژی آمریکایی مانند Bluebird Bio فراورده‌های از این نوع را در دست تولید دارند.
شرکت‌های داروسازی بزرگ دیگر نیز به اين حوزه چشم دوخته‌اند، از جمله شرکت بریستول-مه‌یرز اسکوییب که با شرکت UniQure پیوند دارد.
نظر شما