به گزارش بی‌بی‌سی پیا، نوزاد ۹ ماهه این زوج که در شهر آنت‌ورپ بلژیک زندگی می‌کنند، دچار بیماری «آتروفی نخاعی عضلانی» (SMA) است و برای ادامه زندگی به داروی زولگنسما (Zolgensma) نیاز دارد که هنوز در اروپا مجوز نگرفته است، اما در آمریکا در دسترس است.
والدین پیا اکنون آن‌قدر پول جمع کرده‌اند تا نوزادشان یک دوره درمانی با این دارو را دریافت کند. بلژیک جمعیتی ۱۱.۴ میلیون نفری دارد و تقریباً از هر ۱۰ بلژیکی یک نفر به این والدین کمک کرده است.
این پول از طریق یک سرویس اهدای پول با پیام متنی (۲ یورو به هر پیام متنی) که چند روز پیش شروع به کار کرد و نیز مشارکت‌های مالی افراد به یک کمپین اعلام‌شده روی سایت سرمایه‌گذاری جمعی GoFundMe تهیه شد.
خانم دی مه‌یر مادر این نوزاد به یک شبکه خبری گفت: «فوق‌العاده است که افراد یک کشور بتوانند این‌گونه باهم همکاری کنند. این واقعیت که این مبلغ فقط پس از دو روز جمع‌آوری شد، بهت‌آور است.»
SMA یک عارضه ژنتیکی است که بر اعصاب در طناب نخاعی اثر می‌گذارد و باعث ضعف عضلات می‌شود، درنتیجه فرد در حرکت کردن، تنفس و بلع دچار اشکال پیدا می‌کند. نوزادانی که به شدیدترین شکل این عارضه به نام SMA نوع یک مبتلا هستند، معمولاً حداکثر ۲ سال عمر می‌کنند.
داروی زولگنسما یک نوع ژن‌درمانی است که با یک تزریق تجویز می‌شود و می‌تواند ژن مفقود در DNA بیمار را ترمیم کند. نتایج اولیه استفاده از این دارو در بیماران بسیار امیدوارکننده بوده است.
درمان که شامل استفاده از یک دوره تجویز زولگنسما به صورت تزریقی است، در آزمایش‌های بالینی روی یکی دوجین نوزاد در آمریکا موفق بوده است. اما قیمت بالای این دارو مورد انتقاد قرار گرفته است و سازمان داروی اروپا (EMA) هنوز به این داروی ساخت شرکت نوارتیس مجوز نداده است.
نظر شما