این پیشرفت‌های پزشکی امکان محافظت در برابر بیماری‌های عفونیِ را فراهم کرده‌اند، امکان کُند کردن سیر بیماری‌های مزمن را فراهم کرده‌اند و حتی امکان استفاده از هوش مصنوعی را در تشخیص زودرس سرطان به وجود آورده‌اند.
در رشته مطالب به مهمترین نوآوری‌ها در حوزه دانش پزشکی و سلامت می‌پردازیم:
نخستین ژن‌درمانی با قیچی مولکولی برای یک کم‌خونی ارثی
اولین تکنیک ویرایش ژنی بر اساس قیچی مولکولی «کریسپر»(CRISPR) برای درمان یک کم‌خونی ارثی به نام سلول داسی‌شکل در سال ۲۰۲۳ مجوز گرفت.
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان «بیماری سلول داسی‌شکل» (SCD) را تأیید کرد که شامل اولین درمان ویرایش ژنی CRISPR نیز می‌شود.
اختلال سلول داسی شکل یک بیماری ژنتیکی است که در آن سلول‌های قرمز خون شکل داسی‌شکل یا ماهی‌تابه‌ای پیدا می‌کنند که باعث می‌شود سخت و چسبنده شوند.
این بیماری می‌توان تمام اندام‌های بدن را تحت تأثیر قرار دهدِ، چرا که سلول‌های قرمز تغییرشکل‌یافته می‌توانند باعث انسداد عروقی شوند.
یک چهارم بیماران دچار شکل شدید کم‌خونی سلول داسی شکل تا زمان رسیدن به ۴۰ سالگی دچار سکته مغزی شده‌اند. بسیاری از این بیماران اولین جایگزینی مفصل خود را تا زمان رسیدن به ۳۰ سالگی انجام می‌دهند. و بسیاری دیگر اولین حمله قلبی خود را در ۲۰ سالگی می‌کنند.
این بیماری در صورت کنترل شدن می‌تواند منجر به نابینایی، وابستگی به دیالیز و مرگ اکثر بیماران در ۴۵ یا ۵۰ سالگی شود.
از میان دو روش درمان تاییدشده یکی از آنها به نام «لیفجنیا» (Lyfgenia) از یک ویروس ناقل برای انتقال ژن هموگلوبین جنینی به درون سلول‌های قرمز استفاده می‌کند و این هموگلوبین می‌تواند از چسبیدن سلول‌های قرمز به هم و انسداد رگ‌ها جلوگیری کند.
روش درمان دیگر به نام کاسجوی (Casgevy) از قیچی مولکولی CRISPR/Cas9 برای ویرایش ژنتیکی سلول‌های بنیادی خون‌ساز گرفته شده از بیمار استفاده می‌کند تا آنها را وادارد که مقدار بیشتری هموگلوبین جنینی تولید کنند و سپس این سلول‌های بنیادی خون‌ساز تغییریافته به بدن بیمار بازگردانده می‌شوند.
البته هیچ یک از این دو روش درمان قطعی بیماری سلول داسی‌شکل نیستند و بیماران پس از این مداخله همچنان بیماری را خواهند داشت، اما پژوهشگران امیدوارند پس از این درمان نوع خفیف‌تری از بیماری در آنها باقی بماند که درد و عوارض کمتری داشته باشد و عمرشان را کوتاه نکند.
نظر شما