به گزارش رویترز پژوهشگران می‌گویند در حال بررسی تکنولوژی مشابهی برای درمان هموفیلی A، شکل شایع‌تر این اختلال ارثی خونریزی‌دهنده، نیز هستند.
دکتر چارلز آبرامز، دبیر جامعه هماتولوژی آمریکا و استادیار بیماری‌های خون و سرطان در دانشگاه پنسیلوانیا در فیلادلفیا در این باره گفت: "این تکنیک بالقوه می‌تواند به طور دائم بیماران هموفیلی را درمان کند."
این شیوه درمانی شامل جایگزین کردن ژن معیوبی که باعث اختلال خونریزی‌دهنده می‌شود با نسخه درست آن است که از طریق یک ویروس به سلول‌های کبدی- تنها سلول‌هایی در بدن که توانایی تولید عوامل انعقادی را که مبتلایان به هموفیل دچار فقدان یا کمبود آن هستند- وارد می‌شود.
این عوامل انعقادی را با اعداد رومی شماره‌گذاری می‌کنند. دو شکل عمده بیماری هموفیلی A ، ناشی از کمبود فاکتور انعقادی هشت (VIII) و هموفیلی B، ناشی از کمبود فاکتور انعقادی نه (IX) است.
پژوهشگران موسسه سرطان یونیورسیتی کالج لندن و بیمارستان پژوهشی کودکان سنت جود در ممفیس در ایالت تنسی آمریکا شش مرد مبتلا به هموفیلی B شدید را که میزان فاکتور 9 تولید شده در بدن‌شان یک درصد حد طبعی بود را مورد بررسی قرار دادند.
هدف کلی درمان‌های فعلی این است که با دادن فاکتور مصنوعی میزان فاکتور 9 را در خون بیماران به بالای یک درصد حد طبیعی برسانند.
چهار نفر از افراد شرکت‌کننده در این بررسی پس از ژن‌درمانی دیگر نیازی به درمان معمول پیدا نکردند و خونریزی خودبه‌خودی در آنها رخ نداد. در دو نفر دیگر فواصل نیاز به تزریق فاکتور 9 از دو تا سه بار در هفته به یک بار در 10 روز تا دو هفته افزایش پیدا کرد.
هزینه‌های بالای درمان‌های فعلی درمان‌های مکرر با فاکتور 9 مصنوعی که ممکن است صدها هزار دلار در سال خرج بردارد و هموفیلی را به بیماری جذابی برای ژن‌درمانی بدل کرده است.
به گفته دکتر کاترین پاندر، استاد خون‌شناسی و سرطان‌شناسی در دانشگاه واشنگتن در سنت‌لوئیس این کارآزمایی بالینی را باید نقطه عطفی در تحقیقات برای درمان هموفیلی شمرد.
او می‌گوید: "اگر تحقیقات بیشتر ثابت کند این رویکرد بی‌خطر است، ممکن است جایگزین شیوه درمانی پرزحمت و گران‌قیمت فعلی درمان با فاکتور مصنوعی شود."
نتایج این کارآزمایی بالینی در جورنال پزشکی نیوانگلند و در اجلاس اخیر جامعه متخصصان خون آمریکا در سان‌دیه‌گو نیز گزارش شده است.
در این روش درمانی از یک "ناقل" ویروسی جدید که به طور خاص برای هدف قرار دادن سلول‌های کبد استفاده می‌شود.
